Publicerad: 3 januari 2018

Vissa patienter med sjukdomen spinal muskelatrofi kan få läkemedlet Spinraza

Patienter under 18 år med SMA typ 1 och 2 kan under vissa förutsättningar och strikt kontroll erbjudas behandling med läkemedlet Spinraza. Den rekommendationen ger NT-rådet till Sveriges landsting och regioner.

Spinraza är ett läkemedel med mycket högt pris men som har visat effekt hos patienter med de svåraste formerna av sjukdomen spinal muskelatrofi, SMA. NT-rådet har förhandlat priset med läkemedelsföretaget och landstingen kommer att teckna avtal med företaget som reducerar kostnaderna för Spinraza.

– Det är ett väldigt dyrt läkemedel. Vi måste därför se till att de patienter som får läkemedlet är de som har störst behov och som får mest effekt av det. Behandlingen ska också avbrytas direkt om den inte har effekt, säger Gerd Lärfars, överläkare i internmedicin och ordförande i NT-rådet.

Rekommendationen från NT-rådet om användning av Spinraza vid SMA (PDF, öppnas i nytt fönster)

Arbetsgrupp beslutar om behandling med läkemedlet

NT-rådet har utsett en arbetsgrupp som tillsammans med patientens specialistläkare ska besluta om behandling kan ske hos enskilda patienter. Behandling kan enbart ske enligt i förväg uppställda medicinska kriterier. Var sjätte månad ska behandlingen av patienten utvärderas. Då ska den också avslutas om den inte visat god effekt.

– Vi har tillsatt en arbetsgrupp som består av experter inom barnmedicin och neurologi för att säkerställa att läkemedelsbehandlingen sker jämlikt över landet. Alla patienter kommer att bedömas på samma sätt. Arbetsgruppen ska också vara ett stöd för vården, säger Gerd Lärfars.

All behandling med Spinraza ska följas upp i nationella kvalitetsregister med syfte att få mer kunskap om läkemedlets effekt och säkerhet på gruppnivå.

Det finns i nuläget för lite vetenskapligt underlag som stöder användning av Spinraza hos vuxna patienter eller vid SMA typ 3. Användningen vid SMA typ 3 bör därför ske inom ramen för vetenskapliga studier där företaget ansvarar för behandling och utvärdering av effekt och biverkningar.

NT-rådet rekommenderar därför inte behandling med Spinraza hos vuxna patienter med SMA eller hos patienter med SMA typ 3. Undantaget gäller patienter med SMA typ 3a som debuterar före tre års ålder och liknar SMA typ 2. Där kan behandling enligt de givna förutsättningarna bli aktuell.

Spinal muskelatrofi, SMA

Spinal muskelatrofi, SMA, är en ärftlig sjukdom som innebär att nerverna till muskler bryts ner och att musklerna därför förtvinar. Sjukdomen är fortskridande och leder till förlorad muskelfunktion, bland annat svårigheter att stå och att gå samt andningsproblem.

SMA finns i flera former. Vid SMA typ 1 visar sig symtomen inom de första sex månaderna av ett barns liv. Barnen har ofta svårt att suga och svälja. Överlevnaden med nuvarande behandling är under tre år.

SMA typ 2 debuterar något senare. Barnen lär sig att sitta och en del lär sig att stå men inte att gå. Andningsfunktionen kan vara nedsatt. Många lever upp i vuxen ålder.

Vid SMA typ 3 kommer de första symtomen efter 18 månaders ålder och det är stor variation i hur muskelfunktionen påverkas. Personerna har normal förväntad livslängd.

Läkemedlet Spinraza

Spinraza är ett nytt läkemedel som innehåller substansen nusinersen. Det ges som injektion i ryggmärgskanalen och verkar genom att öka mängden av ett protein som finns för lite av vid SMA. Proteinet är nödvändigt för att de nervceller som leder till att musklerna ska överleva.

Frågor och svar om NT-rådet och hälsoekonomi

Kontakt

Gerd Lärfars, docent och överläkare i internmedicin, ordförande i NT-rådet
gerd.larfars@sll.se
telefon: 08-123 130 40

Karin Nordin, kommunikation NT-rådet
karin.nordin@sll.se
telefon: 070-606 42 42








Hjälpte informationen på sidan dig?

Tack för att du hjälper oss!

Sidfot